미국 식품의약품안전청(FDA)이 처음이자 유일한 1일1회 경구용 철분 킬레이트제인 엑스자이드(성분 데페라시록스)를 전 세계적으로 최초 승인했다고 한국 노바스티가 오늘 밝혔다.

엑스자이드는 성인 및 2세 이상의 소아환자에서 잦은 수혈로 인한 만성철분축적 질환 치료제로 허가받았다.

기존의 표준치료요법은 환자가 지속적으로 수혈을 받아야 하거나 체내 과다철분이 축적되어 있는 한, 1주일에 5∼7일 동안 하루에 8∼12시간 피하 정맥주입식 투여를 받아야 했다. 그래서 대부분의 수혈환자는 철분과다축적으로 인한 체내 독소의 위험에 노출되어 있음에도 불구하고 철분 킬레이트 요법을 중단하거나 받으려 하지 않았다. 이에 비해 엑스자이드는 경구 복용하는 유일한 철분 킬레이트 제제로서 물이나 오렌지 쥬스, 사과쥬스에 정제를 잘 섞어 확산시켜서 복용하면 된다.

미 FDA의 이번 승인으로 환자들, 특히 어린이들의 철분 킬레이트 치료제에 대한 접근성을 용이하게 하고 기존의 고통스러운 정맥주입식 치료법에 대응하는 새로운 대안을 제시할 것으로 기대를 모으고 있다.

겸상적혈구병 환자이며 엑스자이드 임상에 참여했던 자스민 윌리암스는 “나 같이 평생을 수혈과 철분 킬레이트 치료를 받아야 하는 환자들에게 엑스자이드의 승인은 획기적인 발전”이라고 말하고 “엑스자이드를 복용하면서 주사와 주사기 사용할 걱정을 할 필요가 없어졌다. 간단히 약을 마시면 되고 다음날까지는 더 이상의 염려를 할 필요가 없어 엑스자이드로 내 일상이 달라졌다.”고 덧붙였다.

철분과다축적은 지중해성 빈혈, 겸상 적혈구병, 골수이형성증후군 등 중증 혈액질환으로 빈번하게 수혈을 받는 경우 발생하며 잠정적으로 생명을 위협하는 질환으로 보통 20유닛의 혈액을 수혈 후 증세를 보인다. 치료를 방치하면 간, 심장, 내분비샘 등의 기관에 철분축적으로 인한 심각한 손상을 초래한다. 체내에는 축적된 과잉철분을 제거하는 자체적인 기전이 없기 때문에 철분 킬레이트 제제가 수혈 의존성 철분축적에 효과적인 유일한 치료법이다.

노바티스 항암사업부 사장이자 전문의약품 사업부 총 책임자인 데이비드 엡스타인는 “엑스자이드는 환자들이 철분 킬레이트 치료요법을 보다 수월하게 받을 수 있도록 하고 철분과다축적으로 인한 체내 독소로부터 환자를 보호할 수 있도록 한 획기적인 약물이다. 지금까지 까다롭고 고통스러운 기존 치료방법으로 인해 환자들이 철분 킬레이트 치료의 혜택을 기피해 왔다.”고 말했다.

이번 엑스자이드의 승인은 미 식의약청의 신속심사와 더불어 미 FDA의 혈액제제 자문위원회가 만장일치로 승인 권고한 후에 이루어졌다. 엑스자이드는 현재 미국, 스위스 호주, 그리고 유럽연합에서 희귀의약품으로 등재되어 있으며 스위스, 캐나다, 호주, 뉴질랜드에서 신속심사약물로 지정되어있다. 추가적인 등록절차 관련서류는 글로벌하게 제출되어있는 상태이다.