임상1상 통과 의약품을 식품의약품안전처장의 승인하에 희귀질환 환자 치료에 사용할 수 있는 근거 마련을 위한 약사법 개정이 추진됐다.
바른정당 박인숙 의원(국회 보건복지위원회·사진)은 12월6일 이같은 내용을 골자로 한 약사법 일부개정법률안을 대표발의 했다.
개정안은 식약처장의 승인을 받은 경우에는 임상시험 중 1상 시험에만 통과한 의약품일지라도 해당 의약품 등을 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료가 어려운 환자에게 우선 사용할 수 있도록 하는 것이다.
다만 말기암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하는 경우나 생명이 위급하지만 대체치료수단이 없는 등의 응급환자를 치료하는 경우를 비롯해 해당 의약품 등을 연구 및 분석의 목적으로 사용하는 경우에만 식약처장의 승인하에 해당 의약품 등을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있었다.
그러나 수많은 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 줄기세포치료제 등의 의약품은 정식 의약품 허가를 받아 환자에게 사용되기까지 통상 10~15년의 기간이 소요돼 치료에 어려움을 겪고 있다.
특히 개발 단계에서 어느 정도 안전성과 유효성이 확보된 경우임에도 불구하고 현행 허가 제도에 필요한 자료를 모두 준비하기에는 환자 수가 부족하거나 허가 절차를 완료하기까지 드는 비용에 비하여 허가 후에 희귀난치질환에 대한 치료제라는 특성상 시장성이 불확실하다는 이유로 실제 허가 절차를 완료하지 못하고 개발이 좌절되는 경우도 상당히 많은 실정이다.
이러한 이유로 인해 생명을 위협하거나 대체치료수단이 없는 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 기회 자체가 차단되고 있어, 적어도 응급상황 또는 희귀난치질환 환자들에게는 허가 전일지라도 줄기세포치료제를 치료목적으로 사용할 수 있는 길을 확대해 달라는 사회적 요구가 점점 높아지고 있다.
이에 개정안은 유전성·선천성 희귀질환 환자의 경우 식약처장의 승인 하에 임상시험 중 1상 시험만 통과한 의약품이라도 치료에 사용할 수 있도록 하고 있다. 이는 기약 없는 임상시험이 완료되기까지 기다릴 수밖에 없는 희귀질환 환자들에게 치료의 길을 열어주기 위한 것이다.
박인숙 의원은 “충분한 임상시험 결과를 통해 의약품의 안전성과 유효성을 정확하게 평가한 후 의약품을 허가하는 것도 중요하지만, 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 줄기세포치료제를 비롯해 대체 불가능한 혁신적인 치료제가 장기간의 허가절차로 사용되지 못해 치료시기를 놓쳐 생명을 잃게 되는 등의 안타까운 경우를 종종 보게 된다”며 개정안 발의 배경을 밝혔다.
