8월13일부터 17일까지 브라질 코스타 두 사우이페(Costa Do Sauipe)에서 열린 국제뮤코다당증학회에서 녹십자는 3일째인 15일 ‘헌터증후군의 치료사례 및 경험 공유’라는 주제로 심포지엄을 열었다.
2년에 한 번씩 열리는 국제뮤코다당증학회는 뮤코다당증 관련 의사와 제약업계 관계자, 환자단체가 참석하는 대규모 국제 학술행사로, 녹십자는 ‘헌터라제’의 임상시험 결과를 소개하며 참석자들로부터 큰 호응을 받아 글로벌 제품으로의 가능성을 입증 받았다.
이번 심포지엄에는 학회 조직위원장인 브라질 포르투알레그레병원 로베르토 줄리아니 박사, 네덜란드 에라스무스메디컬센터 반 데르 플뢰그 교수, 삼성서울병원 조성윤 교수, 아주대병원 손영배 교수, 목암생명공학연구소 김치화 박사가 발표자로 나섰다.
발표자들은 20개국 50여명의 관련 질환 의사들에게 헌터증후군 치료 사례와 헌터라제의 임상 및 소아임상 결과, 장기 안전성 평가 계획 등을 소개하며 참석자들의 큰 호응과 관심을 끌었다.
반 데르 플뢰그 교수는 “한 회사 제품이 독점하고 있는 헌터증후군 치료제 시장에 좋은 효능의 경쟁 제품이 들어오는 것은 안정적 약물 공급이나 비용측면을 고려했을 때 의사나 환자 모두에게 환영할 일”이라며 “‘헌터라제’가 유럽시장에서도 활약할 수 있는 경쟁력 있는 의약품이라고 본다”고 말했다.
‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10~15만명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 이 희귀질환은 리소좀(세포 내 소기관 중 하나)의 IDS(Iduronate–2-sulfatase)효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸(Glycosaminoglycan: GAG, 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되고 이 때문에 골격이상, 지능저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 치료에 필요한 약값은 환자 한 명당 3억원 이상으로, 세계적으로 가장 비싼 의약품 중 하나로 알려져 있다.
이창희 녹십자 전무는 “세계적인 독점을 깨고 출시한 ‘헌터라제’의 임상적 우수성을 세계에 알리고 위상을 높일 수 있는 기회로 헌터라제가 미국, 유럽 등 거대의약품시장에서 활약할 수 있는 글로벌 의약품으로의 가능성을 봤다”며 “글로벌시장 절반 이상 점유를 목표로 수출에 집중해 나가겠다”고 밝혔다.
‘헌터라제’가 지난해 2월 미국 FDA로부터 임상 시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등의 혜택이 주어지는 희귀의약품으로 지정받은 만큼 녹십자는 미국 현지 임상과 품목허가가 보다 효율적이고 빠르게 진행될 것으로 기대하고 있다.
연간 11%에 달하는 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제 글로벌시장 규모는 약 6천억원에 이르며 질환을 진단받지 못한 환자수나 치료제가 공급되지 못한 지역을 고려하면 수년 내 그 규모가 1조원을 넘길 것으로 추정된다.
