“급여 인정받기 위한 ‘리툭시맙 3개월 우선 사용’ 조건은 아쉬워”
단 한번의 재발로 실명, 하반신 마비 등 영구적인 장애를 초래할 수 있는 NMOSD(시신경척수염 범주질환)의 급여화가 희귀질환 환자들에게 희망을 주고 있다. 다만 치료 접근성의 한계는 조금 아쉽다는 의견도 제기됐다.
국립암센터 신경과 김호진 교수(대한신경면역질환학회 회장)는 5월 7일 한국아스트라제네카가 개최한 ‘솔리리스주(성분명 에쿨리주맙)의 시신경척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) 급여 기념 기자간담회’에서 치료 중요성과 급여화 의의를 소개했다.
NMOSD(시신경척수염 범주질환)는 시신경염과 척수염의 심각한 발작을 특징으로 하는 중추신경계 희귀질환으로, 심각하고 비가역적인 장애를 가져오며 예측할 수 없는 재발이 나타나는 것이 특징이다. 과거에는 다발성경화증으로 오인해 분류되며 잘못된 치료를 하는 사례가 종종 있었으나, 2004년 별도의 질환으로 명명됐고, 2020년에는 표적치료제 3종이 개발됐다.
환자들은 시력 상실, 감각 상실, 하반신 마비, 방광기능 장애, 운동기능 장애, 호흡 부전 등의 증상들을 경험하게 되며, 1년 이내에 60%, 3년 이내에 90%의 재발을 겪는다. 발병 초기부터 큰 문제 일으킬 수 있는 질환으로, 치료를 하지 않으면 5년 이내 약 50%의 환자가 휠체어를 타게 되거나, 시력이 손실된다.
김호진 교수는 이와 관련해 “솔리리스는 FDA 및 국내에서 NMOSD 치료 목적으로 허가된 최초의 치료제로, PREVENT 임상에서 치료 48주차에서 98%의 무재발률을 확인한 데 이어, PREVENT 확장 연구를 통해 197주차(3.7년)에 94.4%의 높은 무재발률을 보이며 장기간 지속적인 재발 방지 효과도 확인했다”며 “오랜 기간 재발의 두려움을 안고 살아가던 NMOSD 환자에게 솔리리스의 급여 적용 소식은 무척 반갑다”라고 말했다.
4월 1일부로 보험급여를 적용받은 솔리리스는 항아쿠아포린-4(항AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상 NMOSD 환자 중 솔리리스 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(EDSS) 점수가 7점 이하이면서 △최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 있으면서 리툭시맙 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제로 투여했음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 △사트랄리주맙 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제를 투여했음에도 증상 재발이 있거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 중 한 가지를 충족하는 경우가 적용대상이다.
이와 관련해 김 교수는 솔리리스의 급여 인정에 환영의 뜻을 전하면서도 아쉬운 마음도 표현했다. 급여를 인정받기 위해 ‘리툭시맙 또는 사트랄리주맙의 3개월 우선 사용’이라는 조건이 환자들의 치료 접근성에 한계를 두고 있다는 것.
김 교수는 “NMOSD 재발로 인한 영구적 장애를 막기 위한 적극적인 치료를 위해 치료제의 접근성을 높이는 것은 앞으로 풀어야 할 숙제이다”라며 “미국, 일본은 자유로운 1차 치료제 선택이 가능해 재발률이 압도적으로 감소된 것을 확인할 수 있지만, 우리나라는 높은 비용 문제로 인해 치료에 제한을 둔 점이 다소 안타깝다”고 강조했다.
이어 “희귀질환은 효용 가치가 높을 때 적절한 약제를 사용할 수 있어야 한다”며 “질환이 심한 환자의 경우 적시에 사용할 수 있도록 영역을 넓힐 필요가 있다”고 덧붙였다.
