식품의약품안전처는 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 치료제로 ‘뉴로나타-알주(코아스템㈜)’를 희귀의약품으로 허가했다고 7월31일 밝혔다.

뉴로나타-알주는 국내에서 4번째로 허가되는 줄기세포치료제로 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 의약품이다.

영국의 세계적인 물리학자 스티븐 호킹 박사가 앓고 있어 우리에게 잘 알려진 루게릭병은 뇌·척수의 운동신경세포가 순차적으로 사멸해 사지근육 근력 약화, 근위축, 상하지 강직 등의 운동신경증상을 나타내다 결국 호흡근 마비로 사망하는 질환이다. 국내에 약 2천500명의 환자가 있다.

식의약처는 뉴로나타-알주는 임상시험을 통해 기존 치료제인 ‘리루졸’과 병용해 투여하는 것을 요건으로 허가했다고 설명했다.

임상시험은 치료적 탐색임상(2상) 시험으로서 2010년부터 3년간 수행됐으며, 리루졸 단독투여군과 뉴로나타-알주 병용투여군의 질환 진행속도를 비교한 결과 병용투여 시 리루졸을 단독 투여할 때보다 질환 진행속도가 완화되는 효과를 보여줬다.

치료적 탐색임상시험 결과로 허가되는 이유는 루게릭 질환처럼 환자수가 극히 적은 희귀질환 대상 의약품의 경우 치료적 확증 임상시험결과를 추후 제출할 것을 조건으로 허가가 가능하기 때문이다.

뉴로나타-알주의 안전사용을 위해 제조사는 향후 7년간 모든 투여된 환자로부터 안전성 및 유효성 추적관찰 결과를 식의약처에 보고해야 하며, 해당 의료기관은 반드시 교육을 거쳐 사용하고 환자에게 충분한 설명 제공 및 동의서 확보 조치가 이행될 예정이다.

식의약처는 이번 뉴로나타-알주 허가를 통해 희귀질환인 루게릭병에 사용할 수 있는 의약품이 많지 않은 상황에서 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것이라고 밝혔다.