전이성 흑색종 등 4개 성분 추가 지정하고 적절한 치료제 없던 혈액암 관련 5개 성분도 추가
식품의약품안전청은 제도개선을 통해 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 경우도 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 하고 새로 지정된 4개 성분을 포함한 총 9개 성분을 희귀의약품으로 추가 지정한다고 12월27일 밝혔다.
이번 제도개선을 통해 새로 지정된 희귀의약품은 총 4개 성분으로 △전이성 흑색종 △고악성 골육종 △진행성 비소세포폐암 △헌터증후군에 대한 표적 항암치료제, 유전자 재조합 의약품 등이며, 특히 헌터증후군 치료제의 경우 국내 개발 의약품이 희귀의약품으로 지정돼 기존 치료제보다 보다 저렴하게 공급될 전망이다.
또 적절한 치료제가 개발되지 않아 치료에 어려움이 많았던 △불응성 피부 T세포 림프종 △불응성 말초 T세포 림프종 △불응성 외투세포 림프종 등 혈액암 관련 희귀의약품 5개 성분이 추가 지정됐다.
한편 이미 지정된 희귀의약품 중 현 시점에서 환자수가 충분히 확보되거나 적절한 대체의약품이 개발되는 등 지정기준에 부합하지 않는 HIV 치료제, 백혈병 치료제, 당뇨병성 궤양 치료제 등 7개 성분은 지정이 해제됐다.
식의약청은 이번 희귀의약품 지정확대를 통해 새로운 희귀의약품의 허가가 신속히 진행돼 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대하며, 향후 더욱 안전하고 우수한 희귀의약품이 신속하게 공급될 수 있도록 적극 노력하겠다고 밝혔다.
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