‘희귀의약품’ 지정기준이 크게 확대돼 희귀질환을 앓고 있는 환자들에게 희소식이 될 전망이다.
희귀의약품 지정제도는 적용대상이 드물고 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품을 ‘희귀의약품’으로 지정해 신속 허가 및 공급하는 제도를 말한다.
그동안 희귀의약품 지정 기준은 동일 질환에 대해 기 사용 의약품이 있는 경우, 안전성 또는 유효성이 개선된 제품이라도 ‘희귀의약품’으로 지정하기 어려웠으나 정부는 앞으로 지정기준 개선을 통해 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 경우 ‘희귀의약품’으로 지정할 수 있도록 할 방침이다.
또 국내 희귀질환 환자를 대상으로 임상시험을 실시해 개발된 희귀의약품의 경우 희귀의약품 허가신청수수료의 50%를 감면한다.
2011년 4월 현재 국내 허가된 희귀의약품은 총 237개 품목으로 이중 항암제 76품목(31.5%), 알레르기 치료제 50품목(20.7%), 감염 치료제 24품목(10%) 등 3가지 품목이 60% 이상을 차지하고 있다.
그러나 2010년 한국희귀의약품센터에서 환자의 자가치료를 위해 국내에 직접 공급한 제품이 총 163개 품목에 이르고 있는 만큼 아직도 다양한 희귀질환 치료제가 희귀의약품으로 지정돼 신속하게 허가돼야 할 실정이다.
식품의약품안전청은 이번 개정을 통해 허가된 희귀의약품의 공급 확대로 희귀질환 환자의 치료기회가 더욱 커질 것으로 기대하며, 향후 희귀의약품 공급 및 개발 관련 지원제도를 지속적으로 발굴해 추진함으로써 더욱 안전하고 우수한 희귀의약품이 신속하게 공급될 수 있도록 적극 노력하겠다고 밝혔다.
한편 희귀의약품 지정요건은 △국내 환자수(유병인구) 2만명 이하, 연간 생산·수입실적 15억원/150만불 이하 △적절한 치료방법이나 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 의약품으로 식의약청장이 정해 고시해야 한다.
