높은 비용, 복잡한 생산과정 및 물류적 문제 등 개선 필요
개인 맞춤형 백혈병 치료제로 최근 식약처 허가를 받은 노바티스의 ‘킴리아’의 연구결과를 소개하는 자리가 마련됐다.
한국노바티스(대표 조쉬 베누고팔)는 3월 23일 오후 2시 ‘킴리아 허가 기자간담회’를 온·오프라인으로 동시에 진행하며 킴리아의 임상데이터를 중심으로 그 가치와 의미에 대해 소개했다.
세계 최초의 CAR-T 치료제인 킴리아(Kymriah, 티사젠렉류셀)는 재발성·불응성인 △미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 △25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병(pALL)에 대한 국내 허가를 3월 5일 획득했다.
CAR-T 치료제는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(이하 CAR, Chimeric Antigen Receptor)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제로, 세포·유전자·면역치료제의 특성을 모두 갖추고 있다.
이에 킴리아는 FDA 최초로 승인받은 CAR-T 치료제이며, 환자 개인 면역세포(T세포)를 사용한 개인 맞춤형 치료제이고, 1회 투여로 치료성적과 장기 생존 가능성을 높이는 특징을 갖고 있다.
이날 연자로 나선 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “성인 재발성·불응성 DLBCL 환자의 경우 보통 6개월, 길게는 1년 이내에 사망하지만 관련 임상에서 킴리아 투여 12개월째의 전체반응률은 52%, 무진행생존율은 65%를 나타냈다”며 “실제 진료환경에서 양호한 안전성 프로파일도 확인된 만큼 재발성·불응성 DLBCL 환자 치료의 새로운 가능성을 열어주었다”고 강조했다.
다만 환자가 부담하기 어려운 높은 비용과 치료를 위해 T세포를 미국으로 보내 다시 받기까지 걸리는 4~5주 간의 물류적 문제는 개선돼야 할 필요가 있다고 덧붙였다.
아울러 강현진 서울대병원 소아청소년과 교수는 “백혈병의 5년 생존율은 80% 이상이며, 재발성 백혈병의 경우는 21~30% 정도 된다”며 “엘리아나 연구에서 2년 완전관해율은 82.3%, 2년 전체생존율은 66%라는 결과를 얻으며 유효성과 안전성을 입증했다”고 설명했다.
하지만 △싸이토카인 방출 증후군, 뇌병증 등과 같은 부작용 △킴리아 치료 후에도 약 40%에서 재발 및 불응이 나타나는 점 △복잡한 생산과정과 높은 비용 등을 해결해야 할 숙제로 제시했다.
노바티스의 킴리아는 재발성·불응성인 DLBCL과 pALL 환자들에게 장기 생존은 물론 일상 복귀까지 기대할 수 있는 새로운 항암제로 떠오르고 있지만 5억여원에 달하는 높은 비용이 걸림돌이 되고 있다. 2017년 8월 전세계 최초로 FDA 허가를 받은 데 이어 국내를 포함한 캐나다, 스위스, 일본, 호주, 독일 등 28개국에서 승인받아 사용되고 있는 킴리아가 국내에서 보험 적용을 받을 수 있을지 귀추가 주목되고 있다.
