식품의약품안전처(처장 정승)는 희귀질환 ‘스타가르트병’의 치료 기회를 확대하기 위해 국내에서 개발 중인 치료제 ‘(주)차바이오앤디오스텍의 동종 배아 줄기세포 유래 망막상피 세포치료제’를 개발 단계 희귀의약품으로 최초 지정했다고 밝혔다.

동종 배아줄기세포 유래 망막상피 세포는 인체의 착상 전 배아로부터 유래된 배아줄기 세포에서 망막색소상피(Retinal Pigment Epithelium)로 분화된 세포로,

‘스타가르트병’은 유전자변이에 의한 망막질환으로 중심시력이 퇴화해 실명에 이르는 질환으로 국내 유병 인구는 약 200명이다. 재활 등을 통해 시력이 나빠지는 것을 늦춰주는 방법이 있으나, 국내에 허가된 치료제 없다.

식의약처는 환자에게 치료 기회를 확대하고 국내 제약기업에게는 개발하는 희귀의약품의 제품화를 개발 초기부터 지원하기 위해 개발단계 희귀의약품 지정제도를 마련했으며, 이번에 지정된 품목은 사전검토 수수료 면제 등의 혜택이 있으며 비임상시험 등 개발 초기부터 허가까지 종합 컨설팅을 지원 받을 수 있다.

식의약처는 “이번 개발 단계 희귀의약품 지정이 희귀질환 치료제의 신속한 제품화로 연결돼 희귀질환자의 치료 기회를 확대하는데 도움이 될 것”이라며 “맞춤형 집중 지원을 통해 최근 개발이 활발한 첨단 바이오의약품의 제품화에도 적극 노력하겠다”고 밝혔다.