차병원그룹의 차바이오앤디오스텍의 미국협력사인 美 ACT사는 인간배아줄기세포 유래 망막색소상피세포를 이용한 스타가르트 실명증 환자에 대한 유럽 임상에서 10만개 세포주입을 성공적으로 완료했다고 밝혔다.
ACT는 줄기세포 치료제 공동개발을 위해 차바이오앤디오스텍과 기술협력을 맺고 있는 미국 최고의 줄기세포 기업이다. 차바이오앤디오스텍은 동일한 기술을 이용해 배아줄기세포치료제의 국내 임상시험을 작년 11월 실시한 바 있으며 ACT는 미국, 유럽에서 동시 임상시험을 진행하고 있다.
ACT사는 지난 2010년과 2011년 망막색소상피세포(Retinal pigment epithelial cell: RPE)를 이용한 실명증 치료제(스타가르트병와 건성 노인성 황반변성증)로 미국 식의약청의 임상시험허가를 받은 이후 미국 LA소재의 UCLA 줄스 스타인 아이 인스티튜트(Jules Stein Eye Institute, UCLA) 등 4개 기관에서 임상시험을 진행하고 있다.
이번 유럽 임상시험은 스타가르트 질환 환자를 대상으로 하는 임상시험으로 12명의 환자를 3명씩 4그룹으로 나눠 진행 하고 있다. 첫 번째 그룹 피험자에게는 5만개 세포를 주입, 두 번째 그룹 피험자에게는 10만개 세포를 주입을 완료했다. 현재까지 이들 모두가 부작용 없이 회복중에 있는 것으로 나타났다.
차바이오앤디오스텍 양원석 사장은 “미국에 이어 유럽에서도 성공적으로 배아줄기세포 유래 실명 치료제가 성공적인 임상을 진행중”이라며 “한국에서도 11월 황반변성 환자에 대한 첫 시술이 이루어진만큼 세계 최초 배아줄기세포 유래 실명증 치료제에 대한 상용화의 기대가 높다”고 밝혔다.
차바이오앤디오스텍은 2011년 5월 한국 식의약청으로 부터 스타가르트병에 대한 임상시험 승인을, 2012년 05월에는 건성 노인성 황반변성증에 대해서는 임상시험 승인을 받았으며 지난해 11월 분당차병원에서 첫 환자에 대한 임상시험을 시행한 바 있다.
차바이오앤디오스텍은 스타가르트 및 노인성황반변성에 대한 피험자 시술을 본격적으로 진행해 올 해부터 본 치료제 개발 임상시험에 박차를 가할 것이라고 밝혔다.
한편 ACT는 또한 역분화줄기세포(또는 유도만능줄기세포, induced pluripotent stem cell) 유래 혈소판을 이용한 치료제에 개발에도 박차를 가하고 있다.
현재 역분화줄기세포로 개발중인 혈소판은 악성빈혈과 백혈병 환자를 치료하는데 큰 도움이 될 것으로 기대하고 있다. 또 전임상 단계지만 빠른 시간 내에 세계 최초의 역분화줄기세포 임상시험 승인을 받을 것으로 기대되고 있다.
