노바티스가 개발 중인 진행성 신장암 치료제 RAD001(성분명 에베로리무스)이 기존 치료법에 실패한 신장암환자에게 새로운 치료방법을 제시하는 임상결과가 최근 발표됐다.

최근 미국 시카고에서 개최된 제44회 미국임상종양학회에서 발표된 주요 3상 임상 연구인 RECORD-1의 중간 연구결과 RAD001은 암 진행 없는 생존기간을 1.9개월에서 4개월로 상당히 연장시키며 암 진행위험을 70%까지(위험률(hazard ratio)=0.30, 95% 신뢰구간 0.22~0.40, p<0.0001) 감소시키는 것으로 확인됐다.

올해 초 독립 데이터 모니터링 위원회는 RAD001을 투여 받은 진행성 신장암환자들이 위약군에 비해 암 진행 없는 생존기간이 유의하게 더 길다는 것이 입증됨에 따라, 임상연구진행을 조기 종료하고 위약을 투여받은 환자들에게 RAD001 치료로 전환할 것을 허용한 바 있다.

한국노바티스에 따르면 RAD001은 1일1회 복용하는 경구용 정제로 암 세포내 종양 세포 분열과 혈관성장의 핵심조절자인 mTOR 단백질을 억제하는 증식신호억제제 (Proliferation Signal inhibitor)계열로 암 표적치료의 새로운 접근방법을 제시하고 있다.

뉴욕 메모리얼 슬론-케터링 암센터 소속 내과 의사이자 RECORD-1 임상연구의 주요 임상연구자인 의학박사 로버트 J. 모쳐 박사는 “본 연구는 가장 일반적으로 사용되는 일차 치료제에서 실패한 진행성 신장암 환자를 대상으로 임상적 효과를 최초로 입증하는 임상연구”이며 “연구결과 RAD001은 기존의 다른 치료 여부, 위험 상태, 연령 또는 성별에 관계없이 환자의 ‘질병 무진행 생존(PFS)’ 기간을 연장시키는 것으로 나타났다.”고 밝혔다.

RECORD-1의 중간결과는 2008년 하반기에 예정인 전 세계 신약허가 신청서 제출에 적용될 것으로 보인다.

노바티스본사 항암제사업부 회장 겸 CEO인 데이비드 엡스타인 사장은 “RAD001은 신경내분비, 유방, 위, 폐를 포함한 다양한 유형의 종양을 대상으로 연구되고 있는 표적항암제”라고 설명하고 “이번 연구결과는 현재 치료법이 없는 다양한 종류의 암환자들을 포함한 광범위한 임상연구 프로그램에서 처음으로 나온 연구결과이다. 하반기에는 췌장 신경내분지 종양에 대한 임상연구결과가 나올 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.

12개국에서 400명 이상의 환자를 대상으로 한 대규모 임상연구인 RECORD-1 (RenalCellcancertreatmentwithOralRAD001givenDaily)연구는 기존의 치료에 실패한 전이성 신장암 환자의 치료를 목적으로 한 무작위, 이중맹검, 다기관 제3상 임상 연구이다.

임상연구에서 얻어진 RAD001의 안전성 프로파일은 관리 가능하며 제2상 임상연구에서 나타난 결과와 유사하다. 일반적으로 관찰된 이상반응으로는 구강 궤양, 고지혈증, 고혈당, 피부발진, 적혈구수감소, 인산농도 감소, 폐렴이 있다.