바이엘의 진행성 신장세포암 치료제인 넥사바(성분명:소라페닙)가 식품의약품안전청으로부터 6월1일자로 희귀의약품으로 지정됐다.

넥사바는 진행성 신장세포암 치료제로서 2005년 12월20일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로써 공식 판매승인을 획득했으며 국내에서도 품목허가를 받기 위한 절차를 진행중이다. 또한 넥사바는 지난 2004년 7월 유럽에서도 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다.

최초의 경구용 신장암치료제인 넥사바는 암세포와 암세포에 혈액을 공급하는 혈관내피세포를 선택적으로 저해하는 표적 항암제이다. 즉 종양의 증식과 암세포에 영양을 공급하는 주변 혈관의 증식에 관여하는 두 계열의 키나제(kinase)를 저해하는 이른바 멀티키나제 저해제(Oral Multikinase Inhibitor)이며 저해 대상은 암세포의 증식에 관여하는 RAF 키나제 및 암세포 증식 및 신혈관 생성에 관여하는 VEGFR-2, VEGFR-3, PDGFR-8, KIT and FLT-3 등이다.

따라서 넥사바는 종양의 증식 및 혈관 생성을 효과적으로 차단하고 기존의 항암제가 정상세포까지 영향을 미쳐 생겼던 부작용들을 어느 정도 줄여 상대적으로 내약성이 좋다.

넥사바는 해외에서 실시한 여러 임상시험을 통해 "진행성 신장세포암"에서 유의성 있는 항종양 효과가 있는 것으로 밝혀졌다. 2상 임상시험 결과 전반적인 반응률의 합이 70.6%인 것으로 밝혀졌으며 무진행생존율(Progression Free Survival : PFS)은 50.0%로 나타났다.

전 세계적으로 실시한 진행성 신장세포암 환자 대상의 3상 임상시험결과 역시 전반적 반응률이 약 80%로 위약 대조군의 약 55.2%보다 높게 나타났으며 무진행생존기간 역시 넥사바 투여시 167일로 위약 대조군의 84일 보다 긴 것으로 나타나 이 약이 신장세포암에 유의한 효능이 있음이 입증됐다.

지금까지 넥사바를 통해 약 8천명의 환자를 대상으로 20종류 이상의 종양에 대한 연구가 진행됐고 현재 간암, 전이성 흑색종 혹은 피부암, 비소세포폐암(NSCLC) 치료에 대한 3상 임상연구가 진행중이다. 국내에서는 간암 환자를 대상으로 임상시험이 진행중이다.

현재 국내에서도 식의약청으로부터 넥사바의 품목허가를 받기 이전에 이 제품을 통한 치료가 절실한 환자들은 희귀의약품센터를 통해 제품을 수입하여 치료를 받고 있는 상황이다.

2003년에 보건 복지부와 한국 중앙 암 등록본부가 발표한 통계에 따르면 국내의 진행성 신장세포암 환자는 1천여 명으로 집계됐다.