한독(대표이사 김영진·백진기)과 제넥신(대표이사 성영철)이 진행한 지속형 성장호르몬 ‘GX-H9’의 소아환자 대상 임상2상 최종 결과가 미국내분비학회지(Journal of the Endocrine Society) 특별호에 게재됐다.
유럽 및 한국 10개국 27개의 병원에서 진행된 이번 임상연구 결과는 ‘GX-H9’의 주 1회뿐 아니라 2주 1회 지속형 제형으로서의 가능성을 재확인하며 관심을 모았다.
‘GX-H9’은 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 지속형 성장호르몬으로, 한독과 제넥신이 소아와 성인을 대상으로 주 1회 또는 2주 1회 투여를 목표로 공동 개발하고 있다.
GX-H9의 소아환자 대상 임상2상은 2년간의 데이터를 통해 키 성장속도를 분석했다. GX-H9을 1년간 투여한 환자를 대상으로 GX-H9을 추가로 1년간 투여한 결과와 1일 제형인 지노트로핀(Genotropin)을 1년간 투여한 환자를 대상으로 GX-H9을 추가 1년간 투여한 결과를 비교했다.
‘GX-H9’을 2년간 투여한 결과 주 1회 간격으로 0.8mg/kg과 1.2mg/kg 투여한 군의 연간 키 성장속도는 1년 시점에서 각각 10.50cm/year와 11.76cm/year였으며, 2년 시점에서 각각 9.14cm/year와 9.88cm/year로 나타났다. 또, 2주 1회 간격으로 2.4mg/kg을 투여한 군의 1년과 2년 시점에 측정한 연간 키 성장속도는 각각 11.03cm/year과 9.72cm/year로 나타났다.
지노트로핀(Genotropin)을 ‘GX-H9’으로 변경해 1년간 투여한 결과에서는 주 1회 간격으로 0.8mg/kg과 1.2mg/kg 용량을 투여한 군의 연간 키 성장속도가 각각 8.73cm/year와 7.60cm/year로 나타났다. 또, 2주 1회 간격으로 2.4mg/kg을 투여한 군의 연간 키 성장속도는 9.13cm/year이었다.
일반적으로 성장호르몬은 투여 기간이 길어질수록 키 성장 속도가 감소한다. 하지만 이번 연구 결과에서는 ‘GX-H9’을 2년간 투여한 군에서 유의미한 키 성장속도의 둔화가 관찰되지 않았다. 또한 일일 제형을 1주 1회 또는 2주 1회 제형인 ‘GX-H9’으로 변경해 투여해도 성장속도가 둔화되지 않고 지속되는 것을 확인할 수 있었다.
한편 지속형 성장호르몬제 ‘GX-H9’은 뛰어난 기술력으로 범부처신약개발사업단의 지원 사업에 선정된 바 있으며, 2016년 4분기에 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 현재 한독과 제넥신은 지속형 성장호르몬 ‘GX-H9’의 미국 임상3상 신청을 준비 중이며, 중국 파트너인 I-Mab에서도 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 임상3상 신청을 준비하고 있다.
