첨단재생의료 실시계획 3건 승인

첨단재생의료 실시계획 3건이 승인되고 3건은 부적합 의결됐고, 2건은 보류됐다.

보건복지부는 11월 20일 2025년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최하고 이같이 의결했다.

승인된 첫 번째 과제는 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포를 비수술적인 방법인 주사 투여하는 고위험 임상연구다.

이 연구에서 사용하는 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포는 이전에 승인된 선행 임상연구(R-3-0013, 회전근개 대파열 및 광범위 파열 환자 대상)에서 안전성이 확인된 바 있다. 이번 연구는 대조군을 설정하고 무작위 배정, 이중맹검으로 실시해 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 유효성을 확인할 예정이다.

두 번째 과제는 무릎골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포(Induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs) 유래 연골세포 집합체(Minimal Injectable Unit Chondrospheroid, MIUChon)를 관절강 내 주사 투여하는 고위험 임상연구다.

이 연구는 유도만능줄기세포(iPSCs) 유래 연골세포의 안전성 확인을 위해 소규모 환자를 대상으로 진행한 선행 임상연구(R-3-0012)의 후속연구다.

이번에 심의 신청한 임상연구는 선행 임상연구를 통해 단기 안전성을 확인했고, 글로벌 기준의 안전성 관리 및 통계학적 검증을 위해 연구대상자 규모 확대, 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조군을 설정해 안전성 및 유효성을 객관적으로 평가하게 된다.

세 번째 과제는 소아청소년 시기에 발병한 난치성 전신홍반루프스(Systemic Lupus Erythematosus, SLE) 환자를 대상으로 CD19 CAR-T를 투여하는 고위험 임상연구다.

그간 CAR-T 치료는 종양성 질환의 치료를 위해 개발돼 왔는데, 난치성 루푸스 환자를 대상으로도 전임상 연구를 거쳐 CD19 CAR-T 치료가 시도되고 있다.

현재 성인·소아청소년 전신홍반루프스 환자 대상으로 글로벌 CAR-T 임상시험이 진행되고 있고, 국내에는 성인 전신홍반루프스 환자 대상 임상시험이 지난 8월 식약처에서 승인된 바 있다.

한편 전신홍반루프스가 소아청소년 시기에 발병한 경우 중증도가 훨씬 심하고 콩팥·중추신경계 등의 주요 장기 침범 비율이 높은데, 국내에는 아직 소아청소년 전신홍반루프스 환자가 참여 가능한 임상시험이 없는 상황이다.

이 연구를 통해 국내 소아청소년 환자에게도 전신홍반루프스의 치료 기회를 제공하고, 종양성 질환뿐만 아니라 자가면역질환인 전신홍반루프스에서도 CAR-T 치료에 대한 안전성과 효과성을 확인할 예정이다.

이 3개 과제에 대해 식품의약품안전처장은 고위험 임상연구 신속·병합 검토를 통해 연구자의 제출자료가 타당함을 심의위원회에 통보했으며, 절차에 따라 재생의료기관은 식품의약품안전처장의 승인 통보를 받은 후 임상연구를 실시하게 된다.

김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “이번 심의위원회는 중대 질환인 암 질환부터 근골격계 질환까지 다양한 질환을 대상으로 하는 연구 및 치료계획을 심의했다”며 “심의위원회는 중대·희귀·난치질환자에게 안전한 첨단재생의료 접근 기회를 제공하기 위해 안전성·유효성 및 윤리성·필요성 등을 종합적으로 고려해 심의하고 있으며, 사무국은 연구 및 치료계획 작성에 도움이 될 수 있도록 사전상담을 운영하고 있으므로 많은 관심 바란다”고 말했다.