한미 차세대 치료제, FDA 희귀의약품 지정
급성 골수성 백혈병 치료 신약 후보물질 ‘HM43239’
세금감면 등 다양한 혜택 제공
2018-11-01 박해성 기자
HM43239는 급성 골수성 백혈병(AML, Acute myeloid leukemia)을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질로, 미국 FDA의 임상1상 허가를 받은 상태이며 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상을 시작할 예정이다.
FDA는 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation) 제도를 운영하고 있으며, 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택을 부여한다.한미약품의 신약 후보물질이 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 세 번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 ‘LAPSGlucagon Analog’(HM15136), 지난 4월 경구용 항암신약 ‘오락솔(Oraxol)’이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
한미약품 권세창 대표이사는 "HM43239를 비롯한 한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품 지위를 받으면서, 한미약품의 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다”며 “질병으로 고통받는 환자들을 위해 상용화를 위한 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.