◆GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 FDA 1/2상 IND 신청
-세계 최초 월 1회 피하주사제형으로 공동개발
GC녹십자(006280)와 한미약품(128940)은 공동개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 1/2상 임상시험계획서(IND)를 FDA에 신청했다고 8월 1일 밝혔다.
LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’이다. 또한 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆삼진제약, 경구용 항부정맥제 ‘삼진드론정’ 출시
-‘드로네다론’ 성분 퍼스트제네릭…경제적 약가로 환자 부담 완화
삼진제약(대표이사 최용주)은 심방세동 치료에 처방되는 경구용 항부정맥제 ‘삼진드론정(성분명 드로네다론염산염)’을 8월 1일부로 출시했다.
‘드로네다론’ 성분 퍼스트제네릭 ‘삼진드론정’은 오리지널 대비 15% 낮은 경제적인 약가를 강점으로 높은 약가가 형성되어 있는 항부정맥제 시장에서의 성장에 박차를 가할 계획이다.
심방세동은 불규칙한 맥박을 형성하는 부정맥의 일종으로 심장의 노화에 따라 발생할 수 있는 대표적 노인성질환이다. 의료 통계 정보에 따르면 국내 환자 수는 2023년 기준 약 28만명으로 지속적인 증가 추세에 있으며, 이중 80세 이상 고령환자의 경우 10명 중 1명은 심방세동 위험성을 갖고 있는 것으로 확인되고 있다. 이는 뇌졸중 또는 심부전 등, 심각한 합병증을 초래할 가능성이 있는 만큼 조기 약물치료를 필요로 한다.
‘삼진드론정’은 발작성 또는 지속성 심방세동 병력을 가진 정상 동율동인 심방세동환자가 심방세동으로 인한 입원 위험성을 감소시키는데 적응증을 갖고 있다. 또한 심방세동 병력이 있는 경우 ‘삼진드론정’의 복용을 통해 심율동을 조절하고 부정맥 재발 위험을 낮추는데 도움이 될 수 있다.
2020년 유럽심장학회(ESC) 가이드라인에서 장기적인 리듬 조절 요법으로 기저심질환 유무와 관계없이 1차 약제로 권고하고 있는 드로네다론 성분은 2023년 기준 국내에서 약 109억원의 시장을 형성하고 있으며, 현재도 지속 성장 중에 있다.
삼진제약 관계자는 “삼진드론정은 드로네다론 성분으로 국내 첫 출시되는 퍼스트 제네릭으로, 환자의 부담을 낮춘 경제적인 약가로 향후 항부정맥제 시장에서의 영향력을 확대하여 나갈 것이다”라고 전했다. <박해성·phs@kha.or.kr>
◆듀피젠트, 만 6개월 이상 영유아까지 급여 및 산정특례 적용 확대
-8월 1일부터 중증 아토피피부염 영유아 대상…최소 유병기간 조건 삭제
사노피 한국법인(대표 배경은)은 듀피젠트(성분명 두필루맙) 프리필드주 200·300밀리그램이 보건복지부 고시에 따라 8월 1일부터 만 6개월 이상 영유아 중증 아토피피부염 환자에 건강보험 급여와 산정특례를 적용받는다고 밝혔다.
기존에 듀피젠트 프리필드주 200·300밀리그램은 만 6세 이상 소아 중증 아토피피부염 환자부터 건강보험 급여적용이 가능했다. 이번 고시를 통해 급여 범위가 만 6개월 이상까지 확대됨에 따라 중증 영유아 아토피피부염 환자 치료의 새로운 옵션이 될 것으로 기대된다. 듀피젠트는 만 6개월 이상 중등도 중증 아토피피부염 환자에서 최초이자 유일하게 승인된 표적 생물의약품이다.
아토피피부염은 성인 환자의 약 85%가 만 5세 이전에 발병할 정도로 영유아 발병률이 높다. 그럼에도 불구하고 만 5세 이하의 중증 아토피피부염 환자는 장기적으로 안전하게 사용할 수 있는 치료옵션이 제한적이었다. 특히 만 2세 이전의 아토피피부염 환자를 대상으로는 국소치료제조차 임상적 근거가 더욱 부족한 실정이었다.
만 6개월에서 5세 영유아 대상 듀피젠트 급여 기준은 △1차 치료제로 국소치료제(중등도 이상의 코르티코스테로이드 또는 칼시뉴린 저해제)를 4주 이상 투여하였음에도 적절히 조절되지 않거나 부작용 등으로 사용할 수 없는 경우 △듀피젠트 투여시작 전 습진중증도평가지수(EASI)가 21점 이상인 경우에 해당한다. 듀피젠트 투약개시일 4개월 이내에 국소치료제 투여 이력이 확인돼야 하며 국소치료제 투여 시점에 EASI 21점 이상이어야 한다. 또한 EASI 측정 시 중증도 판단을 위한 환부사진이 확인돼야 한다.
만 6개월에서 5세 영유아 환자를 대상으로는 완화된 급여 기준이 적용돼 만 6세 이상 소아나 청소년, 성인과 달리 아토피피부염 증상이 일정 기간 지속됐음을 입증하지 않아도 된다. 이는 어린 나이로 인한 임상적 차이를 반영한 기준으로 해석할 수 있다.
보험 급여 조건에 부합하는 만 6개월에서 5세 영유아 환자들은 중증 아토피피부염 산정특례를 통해 치료 본인부담금이 10%로 줄어든다.
배경은 사노피 한국법인 대표는 “이번 급여를 통해 듀피젠트는 바르는 연고 외에 대안이 없던 영유아 아토피피부염의 새로운 치료 패러다임을 제시했다”고 이번 급여 확대의 의의를 소개했다.
이어 “만 6개월 이상 모든 연령의 중증 아토피피부염 환자 급여 치료가 가능한 치료제는 국내에서 듀피젠트가 유일하다”며 “듀피젠트는 제2형 염증 치료제로서 아토피피부염뿐만 아니라 다양한 피부과질환 분야의 치료 혁신을 이어가기 위해 지속적으로 노력하겠다”고 강조했다. <박해성·phs@kha.or.kr>
