김영주 의원, “치료 성과율 낮은 의약품, 성과단위 위험분담제 강화해야”
한국노바티스, “발표 자료 최종 심사결과 아냐, 일본서 우수한 치료성과 확인”
초고가 의약품 킴리아주 투여환자 중 소수만이 치료 효과를 본 것으로 나타났다.
더불어민주당 김영주 의원(국회 보건복지위원회)이 최근 국민건강보험공단과 건강보험심사평가원으로부터 제출 받은 ‘킴리아주와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여 현황과 환자 반응평가’ 등을 분석해 킴리아주 투여환자 중 75% 이상에서 개선 효과가 없었다고 밝혔다.
킴리아주는 B 세포 급성 림프성 백혈병 및 미만성 거대 B 세포 림프종 치료제로 1회 투여 비용이 3.6억원에 달하는 초고가 치료제다. 주로 25세 이하의 젊은 환자와 소아들의 치료를 위해 사용된다.
또한 가장 비싼 약으로 알려진 졸겐스마주는 척수성 근위축증 치료제로 비급여 시 1회 투약비용이 19.8억원에 달한다.
킴리아주는 2022년 4월, 졸겐스마는 2022년 7월부터 요양급여가 적용돼 환자부담금은 최대 약 600만원 수준이다.
이에 따라 심사평가원은 지난 2022년 12월부터 ‘고가약 관리 시스템’을 운영해 킴리아주와 졸겐스마주 등 초고가약 투여환자의 투약 정보와 투여 후 약제에 대한 반응평가까지 모니터링하고 있다.
현재까지 킴리아주는 급여 등재 후 투약한 환자가 146명으로 이 가운데 소아 백혈병 환자 21명, 미만성 거대 B 세포 림프종 환자 125명에게 투여됐다. 이들의 급여 청구 비용은 526억원이다. 졸겐스마주는 12명이 투약했으며 급여 청구 비용은 238억원에 달한다.
이들 초고가 중증질환 신약은 비용효과성이 불분명해 건보공단에서는 환자별로 치료성과를 추적 관찰해 효과가 없을 경우 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약회사가 건보공단에 환급하도록 ‘환자 단위 성과기반 위험분담제’를 시행하고 있다.
올해 8월을 기준으로 킴리아주 투여 6개월이 지난 림프종 환자 130명의 반응평가를 제출한 결과 이 가운데 99명은 환급대상으로 분류됐다. 다시 말해킴리아주 투여환자 중 75% 이상이 의미있는 개선 효과가 없었다는 뜻.
반면, 졸겐스마주는 결과 제출 환자 9명 중 1명만 환급대상으로 나와 졸겐스마 투여환자의 88% 이상이 치료 효과를 본 것으로 나타났다.
한편 건강보험과 제약사는 협상을 통해 환급 비율을 정하고 있지만 그 비율은 비공개 하고 있다. 킴리아주의 경우 약효가 없어도 환급 비율이 50% 이하, 졸겐스마주는 환급비율이 50% 이상인 것으로 알려져 있다.
문제는 치료 성과비율이 떨어지는 의약품에 수 백억원의 건보재정이 소진된다는 것이다.
김영주 의원은 “사각지대 방지를 위해 킴리아주와 졸겐스마주처럼 초고가 치료제가 필요한 환자에게 급여 대상은 확대해 나가야 한다”며 “다만 초고가 신약의 지속 가능한 급여를 위해서는 ‘성과 단위 위험 분담제’를 강화해 치료 효과가 없을 시 제약사의 환급비율을 높일 필요가 있다”고 주장했다.
이어 김 의원은 “초고가 의약품의 급여 이후에도 ‘환자본인부담금’도 높은 수준인 만큼 치료 효과가 없을 경우 환자도 일정 부분 환급을 받을 수 있도록 시스템을 개선해야 한다”고 덧붙였다.
이러한 주장에 대해 한국노바티스는 김 의원이 발표한 결과는 심평원 시스템으로 제출된 반응평가 보고서 6개월과 12개월을 기준으로 도출된 자료로 최종 심사결과가 아니다는 입장을 밝혔다.
급여등재 초기에는 중증의 환자가 다수 진입했기 때문에 현재까지 파악된 데이터만으로 킴리아주의 치료성과를 단정 짓기에는 적절치 않다는 의견이다.
한국노바티스는 킴리아주가 표준치료에 반응하지 않아 기대 여명이 약 6개월에 불과했던 재발성‧불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 다국적 3상 임상연구에서 단 한 번의 치료로 완전 관해에 이르게 하고 투여 2년 시점에서 무진행 생존율이 33%로 확인돼 치료적 의미가 있다며 킴리아주의 허가임상 장기추적(중앙값 40.3개월) 임상결과 및 해외 RWD 데이터 장기 치료 성적 (중앙값 2년)에 따르면 킴리아주는 보험등재 과정에서 임상적 유효성의 근거가 되었던 허가 등록임상과 일관된 전체 반응률과 전체 생존률이 보고됐다고 설명했다.
아울러 올해 일본에서 킴리아의 치료 성적을 실제 임상 환경에서 평가한 데이터에서도 허가등록 임상보다 우수한 치료 성적이 확인된 바 있다고 김 의원의 주장을 반박했다.
