[TODAY 제약·산업계 포커스] 2023년 7월 11일자

제약, 바이오, 의료기기 등 보건의료 산업계 이모저모

◆제약바이오협회, 아세안 시장 교두보 ‘베트남’과 교류 확대
-제약바이오기업 10개사 참여한 베트남 제약 민‧관 대표단 파견
-의약품 산‧학‧관 심포지엄 주관 및 베트남 진출기업 간담회 개최

국내 제약바이오산업의 베트남 의약품 시장 진출을 가속화하기 위한 글로벌 민‧관 협력의 자리가 마련됐다.

한국제약바이오협회(회장 노연홍)는 식품의약품안전처‧학계‧국내 제약바이오기업 10개사 등을 포함한 ‘2023 베트남 제약 민‧관 대표단’이 지난 7월 5일부터 8일까지 베트남 하노이와 호치민을 방문, 양국 비즈니스 협력을 강화했다고 10일 밝혔다.

베트남산업조사컨설팅(VIRAC)에 따르면 지난해 기준 베트남 의약품 시장 규모는 약 82억 달러(약 10조6,600억원)로 추정되며, 건강에 대한 관심 증대와 다국적제약사 투자 활성화 등에 기인해 연간 11% 성장할 전망(SSI리서치)이다. 아세안 시장의 교두보로 꼽히는 베트남의 성장 가능성을 주목해 다수의 국내 기업이 이미 현지에 진출했거나 진출 방안을 모색하고 있다.

특히 앞서 윤석열 대통령의 베트남 국빈방문을 계기로 양국간 포괄적 전략 동반자 관계이행을 위한 계획이 채택됨에 따라, 제약바이오 분야에서의 양국간 협력이 더욱 확대될 것으로 보인다. 이번 대표단에 참여한 △GC셀 △HK이노엔 △광동제약 △메디카코리아 △삼일제약 △오가노이드사이언스 △유한양행 △종근당 △한림제약 △휴온스 등 10개사(가나다순)도 이미 베트남 현지에 진출했거나 관심을 갖고 있는 기업들로, 이번 파견을 통해 현지 진출을 가속화한다는 계획이다.

■현지 기관·기업과 시장 현황 공유 및 교류 확대
지난 7월 6일 협회가 주관하고 식약처, 베트남 의약품당국(DAV)이 주최한 ‘한국·베트남 의약품 산·학·관 심포지엄(Korea-Vietnam Joint Symposium for Pharmaceutical Cooperation)’에서는 양국 규제시스템에 대한 상호 이해를 증진하고, 양국 산업계·학계 간 제약분야 비즈니스 확대 기회를 모색했다. DAV는 베트남 보건부 산하 의약품관리국으로 의약품 관련 법률·정책을 수립하고 품목 허가 업무를 총괄하는 기관이다.

베트남 규제기관 관계자, 협회·학계·산업계 관계자 100여 명이 참석한 이번 행사는 양국의 의약품 산업 최신 연구개발 현황을 공유하는 1부 산업계·학계 세션과, 양국 의약품 허가제도 및 최신 이슈를 살펴보는 2부 정부 세션으로 구성되어 베트남에 진출했거나 진출을 준비중인 우리 제약바이오업계로부터 커다란 호응을 얻었다.

이날 ‘한국 제약바이오산업의 최신 동향 및 한국-베트남 제약산업 간 미래 협력 방안’을 주제로 발표한 이현우 한국제약바이오협회 본부장은 과감한 연구개발(R&D) 투자와 개방형 혁신을 통해 제약바이오강국으로 거듭나고 있는 국내 산업의 현황을 소개하고, 양국 제약바이오산업의 동반 성장을 위해 보다 많은 기업 간 기술 및 투자 협력 등 다양한 협력모델이 나타나야 한다고 강조했다.

또한 GC셀, 종근당, 오가노이드사이언스, 삼일제약 등 국내 기업들은 자사의 베트남 시장 진출 전략과 협력 제안 등을 발표하는 한편, 식약처는 우리나라 의약품 허가·관리 체계의 우수성을 소개하고 DAV와 양자 회담을 통해 양국 간 규제협력 방안을 도모했다.

■베트남 진출 지원 위한 민·관 협력 진행
지난 7일 대표단은 호치민시로 이동해 삼일제약 점안제 CDMO(의약품위탁개발생산) 공장을 방문했으며, 이후 식약처 관계자 및 베트남 진출기업들이 참석한 가운데 경험 공유 및 애로사항 등을 논의하는 간담회를 개최했다. 삼일제약 베트남 공장은 선진국 기준에 부합하는 최신 점안제 시설을 갖춘 플랜트로, 사이공 하이테크파크 7,578평 부지(약 2.5헥타르)에 연면적 6,437평 규모로 작년 말 준공했다.

이날 삼일제약 측은 안과 분야에 대한 오랜 경험과 생산 노하우 및 글로벌 파트너사들과의 지속적 파트너십을 바탕으로 한국과 베트남뿐만 아니라 글로벌 안과 CMO(위탁생산) 시장에서 영향력을 확대한다는 계획을 밝혔다.

특히 협회, 식약처, 학계 및 민관대표단 15개 기업(현지 진출기업 7개사 포함) 관계자 40여 명이 참석한 가운데 개최한 현장 간담회에서 베트남에 기진출한 기업들은 그간 공장 설립과 제품 허가 등록 및 판매 과정에서 겪었던 경험과 교훈, 유의사항 등을 자세히 공유했다. 정부 및 협회에 대해서도 베트남 등 신흥 시장의 규제당국 및 산업계와 교류기회를 보다 확대해달라는 의견을 표명했다.

강석연 식품의약품안전처 의약품안전국장은 “실제 진출 기업들의 베트남 등록 허가 문제를 포함한 여러 베트남 시장 진출 상의 어려움이 현재 식약처가 추진하고 있는 수출지원 사업을 통해 어느 정도 해소되리라 예상한다”며 “양국 정부의 긴밀한 협력을 통해 업계의 애로사항을 해소해나갈 수 있도록 적극 지원하겠다”고 밝혔다.

장병원 한국제약바이오협회 부회장은 “베트남 의약품 시장은 아세안 시장의 교두보가 될 수 있는 유망한 시장”이라며 “우리 식약처가 금번 심포지엄과 같이 베트남 의약품당국과 적극적인 소통을 위해 노력한 점을 적극 환영한다”고 말했다.

이어 “대통령의 국빈방문을 계기로 양국 간 새로운 30년을 위한 포괄적 전략동반자 관계가 합의된 만큼 협회도 민·관 협력을 통한 국내 제약바이오기업들의 시장 진출이 확대될 수 있도록 민·관 간의 가교역할에 총력을 다하겠다”고 덧붙였다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆한미사이언스 전략기획실장에 임주현 사장 임명

한미그룹 지주회사 한미사이언스는 7월 10일 전략기획실 실장으로 임주현 한미약품 사장을 임명했다.

한미사이언스는 “한미그룹 창립 50주년을 맞아 ‘새로운 50년’의 전략을 짜고 ‘100년 기업’으로의 도약을 준비하는 강력한 경영 환경을 구축하기 위한 인사”라며 “송영숙 회장의 리더십과 임주현 사장의 기획을 기반으로 혁신신약 R&D, 글로벌 비즈니스, 디지털헬스케어 등 전체 그룹사 차원의 미래 성장동력 육성에 매진하겠다”고 전했다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆젬백스 전립선비대증 치료제, 3상에서 유효성·안전성 확인
-알츠하이머 치료제로 개발 중인 ‘GV1001’ 적응증 확대 가능성 열어

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 7월 7일 발표한 전립선비대증 3상 임상시험 결과를 회사의 새로운 성장동력으로 삼겠다는 의지를 표명했다.

임상3상 시험에서 대조군 대비 치료 효과가 유사하게 나타났고, 국제발기능지수(IIEF)는 더 좋게 나왔다. 젬백스가 GV1001의 대표적 장점으로 내세우는 약물 안전성도 재확인했다.

회사 측은 이번 3상 임상결과가 매우 긍정적으로, 부작용에 대해 더 확실히 입증할 수 있다면 전립선비대증 신약 시장 확대는 물론 치료제 시장의 게임체인저가 될 수 있다고 기대하고 있다.

이번 3상 임상시험 연구책임자인 이경섭 계명대학교 동산병원 교수는 “기존 전립선비대증 치료제의 단점으로 지적되고 있는 성 기능 저하 등의 부작용이 나타나지 않아 향후 연구 디자인을 잘 한다면 좋은 신약으로 개발될 수 있을 것이다”라고 밝힌 바 있다.

젬백스 신약개발 책임자인 공경선 부사장은 “충분히 상업화가 가능하다고 보고 추가 분석과 연구를 통해 글로벌 3상 임상시험을 고민할 것”이라며 “한창 진행 중인 알츠하이머병 글로벌 2상 임상시험과 진행성핵상마비(PSP) 국내 2상 임상시험과의 우선순위를 고려해 최선의 결정을 내리겠다”고 말했다.

젬백스는 GV1001 약물로 미국과 유럽에서 알츠하이머병 2상 임상시험을 순조롭게 진행 중이며, 국내 3상 임상시험은 최근 국내 라이선스를 확보한 계열사 삼성제약이 준비 중이다. 국내 최초의 진행성핵상마비(PSP) 2상 임상시험도 지난 6월 첫 환자 등록으로 속도를 내고 있다.

특히 최근 젬백스가 중점을 두고 있는 PSP치료제는 개발 성공 시 10~15만 달러의 고가 판매가 가능하고 경쟁약물이 없다.

공 부사장은 “PSP 등 신경퇴행성질환 적응증에 집중 투자를 하고 있지만 글로벌 전립선비대증 치료제 시장도 60억 달러가 넘는 큰 규모이기 때문에 이번 임상시험 결과로 도전할 만한 동인이 생겼다”며 기존의 전립선치료제 비상업화 방침에서 상업화로의 전환 가능성을 시사했다.

Global Industry Analysts의 2023년 보고서에 따르면 전립선비대증 치료약 시장은 2022년 약 63억 달러(8조1,797억원)로 추정되며, 연평균 5.7%의 성장률로 2030년 98억 달러(약 12조7,240억원) 규모의 시장으로 성장할 것으로 예상된다.

PSP등 신경퇴행성질환 분야 고가치료제 시장을 노리고 있는 젬백스는 이번 GV1001의 전립선비대증 3상 결과로 적응증 확대의 선택지가 늘어났다.

한편 GV1001은 세포증식, 항신경염증, 미토콘드리아 안정화, 항산화, 항노화, 줄기세포 가동화 효과 등 텔로머라제 효능이 동시다발적으로 발현되는 것으로 밝혀진 다중기전 약물이다. 젬백스는 텔로머라제 기능을 활용한 항노화 연구에서 가장 앞서 있다는 평가를 받고 있다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆HK이노엔 ‘케이캡’, 동남아 큰시장 인도네시아 출시
-제품명 ‘테자(TEZA)’…다섯번 째 해외 출시 완료

HK이노엔은 위식도역류질환 신약 케이캡(성분명 테고프라잔)을 인도네시아에 본격 출시했다고 7월 10일 전했다.

인도네시아 제품명은 ‘테자(TEZA)’이며, 현지 마케팅 및 유통은 동남아시아 대형 제약사인 ‘칼베(Kalbe)’가 담당한다. 파트너사인 칼베는 2022년 기준 매출 2억6,100만달러(한화 약 3,406억원)로 인도네시아 전체 의약품 매출 1위를 기록했고, 소화기질환 분야에 강점을 가지고 있다.

칼베는 출시를 앞두고 심포지엄을 통해 현지 의료진들에게 ‘테자(TEZA)’를 적극 알렸다. 지난 5월에는 인도네시아 자카르타에서 열린 인도네시아 최대 규모 소화기학회 ‘IDDW(Indonesian Digestive Disease Week) 2023’에서 약 100명의 소화기내과 전문의를 대상으로 런칭 심포지엄을 진행했다. 이어 6월에는 소화기학회 ‘SUWEC(Surabaya Weekend Course)’에서 단독 심포지엄을 개최해 현지 의료진들에게 ‘테자(TEZA)’의 임상적 유효성과 안전성을 강조했다.

인도네시아는 세계에서 4번째로 인구가 많고, 동남아시아 소화성궤양용제 시장 규모로는 1위인 국가다. 인도네시아 소화성궤양용제 시장 규모는 지난해 기준 약 1억7,242만 달러(한화 약 2,249억원)다.

HK이노엔은 2019년 한국에서 케이캡을 출시한데 이어 지난해 세계 소화성궤양용제 시장 1위 규모인 중국에 출시하며 해외 무대에 본격 데뷔했다. 케이캡은 몽골, 필리핀과 함께 지난 5월에는 중남미 의약품 시장 규모 2위 국가인 멕시코에서도 출시됐다.

이번 출시로 케이캡은 한국 포함 6개 국가에서 쓰인다. 케이캡은 기술수출이나 완제품 수출형태로 현재까지 해외 35개 국가에 진출해있다. 이 중 몇 개 국가는 허가 막바지에 다다랐거나 허가 완료 후 출시 채비를 마친 상태여서 앞으로도 국산 신약 케이캡의 해외 데뷔 소식은 이어질 전망이다.

HK이노엔 곽달원 대표는 “동남아시아 소화성궤양용제 시장은 연평균 약 6%씩 성장하는 고부가가치의 시장”이라며 “케이캡이 우리나라에서 위식도역류질환 치료제 시장을 선도하고 있는 것처럼 동남아시아 각 나라에서 치료제 시장 흐름을 빠르게 바꿀 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 HK이노엔의 케이캡은 P-CAB계열의 위식도역류질환 신약으로 △미란성 위식도역류질환 △비미란성 위식도역류질환 △위궤양 △소화성궤양/만성 위축성위염 환자의 헬리코박터파일로리 제균을 위한 항생제 병용요법 △미란성 위식도역류질환 치료 후 유지 요법 등 국내의 동일계열 치료제 중 가장 많은 적응증을 갖고 있다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆이종데이터 융합한 헬스데이터, 디지털헬스케어의 열쇠로
-디산협, 융합데이터 활용 디지털헬스케어 서비스 개발 성과 교류

바이오경제의 주축으로 데이터가 부상하면서 금융, 의료, 약료 등 이종데이터 간 융합을 통한 헬스데이터의 유통과 거래가 디지털헬스케어 시장 창출과 지불주체 다각화의 열쇠가 될 전망이다.

한국디지털헬스산업협회(회장 송재호, 이하 디산협)는 최근 한국산업기술평가관리원과 함께 ‘융합데이터 활용 디지털헬스케어 서비스 개발 및 실증 지원사업’의 성과교류회를 열었다고 7월 10일 밝혔다.

이 사업은 디지털헬스케어와 이종산업 간 융합데이터를 활용해 건강관리서비스를 개발 및 실증하고, 데이터 유통플랫폼을 구축해 신제품 및 서비스 창출을 직간접적으로 지원하는 것이 골자다. 산업통상자원부가 추진하고, 디산협이 총괄 지원해 오는 2025년에 완료될 예정이다.

사업기간 중 세부적으로 구축하는 데이터 플랫폼은 3가지이다. △금융, 의료, 피트니스 등 3종산업의 데이터 융합플랫폼 △약료데이터 기반 디지털약국 플랫폼 △기업용 헬스데이터 유통플랫폼이다.

3종산업 데이터 융합플랫폼은 결합데이터 기반 상품추천, 신체나이 개선, 보험추천 등 융합서비스를 실증하게 된다. 현재 데이터 표준 정의, 개인 단말에 데이터를 결합하는 온디바이스 PDS 구축, 마이데이터 마켓플랫폼 구축과 서비스 연계를 위한 API 연동 기술 개발, 개인 식별체계구현 등 실증을 위한 사전작업을 마무리했다.

해당연구 주관기관인 에스앤피랩은 “온디바이스 PDS를 통한 프라이버시 보장, 블록체인 기반 마켓 플랫폼 내 전자계약으로 데이터 유통의 투명성과 안정성을 보장하는 데 의의를 두고 있다”며 “올 하반기에 AI 알고리즘 설계와 실증 대상자 확보를 위한 프로모션을 진행할 예정이다”라고 밝혔다.

디지털약국 플랫폼은 약료데이터 기반 만성질환 케어서비스를 개발해 사업모델을 실증하게 된다. 의약품과 증상, 질병 관련 표준화 DB 구축을 마친 디지털약국 플랫폼도 가칭 팜노트라는 브랜드로 데이터 융합 시스템과 만성질환 케어 서비스 개발에 한창이다.

해당연구를 주관하는 온누리에이치앤씨는 “약국의 디지털전환을 통한 경쟁력 강화와 약물 오남용 감소 등 다양한 사회경제적 효과가 기대된다”고 했다.

기업용 헬스데이터 플랫폼은 기기 및 서비스 개발 기업을 대상으로 데이터를 유통시켜 플랫폼 자체의 유효성을 검증하게 된다. 데이터 거래소로서 시장경제에 기반한 헬스데이터 유통체계를 마련하는 것이 목표이다.

해당연구 주관기관인 분당서울대병원은 지난해 플랫폼 설계에 집중하면서 1건의 특허출원을 했다. 올해 임상 사전준비와 데이터 수집, 플랫폼 도메인과 거래소명 선정 등을 진행할 계획이다.

이와 관련해 원용태 디산협 사업전략팀장은 “올해 세부사업별 컨소시업 참여기업을 대상으로 기술개발 지원 컨설팅을 이어가는 한편, 수집 데이터를 기반으로 사업모델을 분석해 서비스 실증을 위한 공통프로세스를 제시할 계획이다”라고 전했다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆GC케어, 기업 맞춤형 건강관리 서비스 앱 ‘어떠케어’ 선보여

GC케어(대표 안효조)는 지난 7월 3일부터 6일까지 킨텍스에서 열린 ‘2023 국제안전보건전시회’에서 기업 맞춤형 건강관리 서비스와 건강한 생활습관 관리 앱 ‘어떠케어’ 홍보를 성공적으로 마무리했다고 10일 밝혔다.

국제안전보건전시회(Korea International Safety & Health Show, KISS)는 안전보건공단이 주최하고 고용노동부가 후원하는 국내 최대 규모 안전보건 분야 전시회로, 총 220여개 업체, 820여개 부스 규모로 진행됐다.

디지털 헬스케어 대표기업인 GC케어는 이번 전시회에서 기업의 건강 수준 증진에 도움을 주는 건강검진 중개 서비스와 생활습관 개선을 위한 웰니스 서비스를 소개해 관람객의 관심을 받았다.

헬스케어 서비스 20년의 노하우와 건강 데이터를 보유한 GC케어는 기업 컨설팅을 통해 각 기업 환경에 적합한 건강검진 솔루션과 건강관리를 위한 플랫폼을 제공한다. 언제 어디서나 모바일 앱을 통해 검진 예약부터 결과 분석에 따른 건강상담 및 웰니스 서비스를 한 번에 이용할 수 있다.

웰니스 서비스는 건강 고위험 대상자 및 예방관리가 필요한 임직원에게 만성질환 관리, 스트레스 관리, 챌린지 서비스 등을 지원해 더 건강한 기업이 될 수 있도록 도와주는 서비스다. 웰니스 서비스의 도입은 기업 담당자의 업무 효율을 높여주고, 임직원은 모바일로 손쉽게 건강관리를 할 수 있도록 해 건강한 기업문화를 만드는 데 큰 역할을 할 것으로 기대된다. 특히 참여사 중 유일하게 임직원의 스트레스 상태를 체크해 맞춤 솔루션을 제공하고 스트레스 관리를 할 수 있도록 도와주는 마음케어 서비스를 선보여 주목 받았다.

GC케어 관계자는 “건강복지가 필수가 된 지금, ICT, 금융, 대기업 등 10만명 이상의 기업 임직원이 웰니스 프로그램을 이용하고 있다”며 “신체 건강부터 마음 건강까지 케어할 수 있는 맞춤 서비스로 기업의 생산성을 높이고 건강 복지를 증진할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. <박해성·phs@kha.or.kr>

◆로슈 ‘에브리스디’, 4년 장기간 추적 데이터 발표
-제1형 SMA 소아 환자 대상 FIREFISH 연장 임상 진행
-도움 없이 앉기, 서기 및 걷기 가능한 소아 환자 지속 증가

한국로슈(대표이사 닉 호리지)는 자사의 경구용 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 ‘에브리스디(성분명 리스디플람)’가 새로운 장기 임상 데이터를 통해 제1형 척수성 근위축증 소아 환자에서 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인했다고 지난 7월 7일 밝혔다.

해당 데이터는 에브리스디의 주요 3상 임상인 FIREFISH의 오픈라벨 연장 연구(open-label extension) 결과에서 도출된 것으로, 지난 6월 28일부터 30일까지 미국 올란도에서 개최된 SMA 학술대회인 ‘Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)’에서 공개됐다.

보통 제1형 SMA 환자는 치료를 받지 않는 경우 만 2세가 되기 전 사망할 확률이 높으며, 도움 없이 앉는 것이 불가능한 것으로 알려져 있다.

FIREFISH는 등록 당시 생후 1~7개월의 소아를 대상으로 두 파트로 나누어 진행된 임상 연구다. 에브리스디로 치료를 4년 간 지속한 결과 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 지속적으로 향상된 것으로 나타났다. 특히 1차 분석 당시 생존해 있던 소아환자 전원이 48개월 차에도 전원 생존했다.

또한 대부분의 환자가 48개월 차에도 삼킴과 섭취 능력을 유지했다. 운동 기능은 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 및 해머스미스 영유아 신경검진(HINE-2) 척도로 평가했으며, 4년 간의 에브리스디 치료를 통해 운동기능이 유지 및 개선됐음을 확인했다.

이외에도 에브리스디로 치료받은 영아 58명 중 37명이 48개월 차에 최소 5초 동안 도움 없이 앉을 수 있었다. 이는 24개월 차에 35명이었던 것 대비 높아진 수치였다. 또한 최소 30초 동안 도움 없이 앉을 수 있는 환자는 24개월 차에 23명에서 48개월 차에 36명으로 증가했다. 또한 24개월과 48개월 사이에 3명의 환자가 혼자서 서기가 가능해졌고, 1명의 환자가 혼자서 걷기가 가능해졌다.

이번 연구에서 치료관련 이상반응으로 치료를 중단하거나 참여를 철회한 사례는 없었으며, 연구 첫 해와 비교해 4년차 부작용 발생 비율은 71% 감소한 것으로 나타났다. 가장 흔한 이상반응은 발열(62%), 상기도감염(62%) 및 폐렴(48%)이었으며, 입원율은 연구 기간 동안 감소했다.

유니버시티 칼리지 런던(UCL) 그레이트 오몬드 스트리트 어린이건강연구소 및 스트리트병원의 지오반니 바라넬로 박사는 “생존운동신경세포 단백질(SMN Protein)의 결핍은 척수성 근위축증의 근본 원인”이라며 “에브리스디는 경구 복용을 통해 신체의 모든 부분에 골고루 분포되어 전신에 생존운동신경세포 단백질의 생성을 증가시키며, 이러한 점이 운동, 영양섭취 및 삼키기 등 일상생활의 중요한 기능에 유의미한 효과를 제공했다”고 전했다.

이어 “특히 이번 장기 연구에서는 해당 기능들이 유지 및 개선됐던 것으로 나타났을 뿐 아니라, 동시에 안전성 프로파일 또한 용인할 만한 수준인 것으로 나타났다”고 강조했다.

레비 개러웨이 로슈 최고의학책임자 겸 글로벌 제품개발 총괄은 “앉기, 서기 및 걷기에 수반되는 독립성이야 말로 척수성 근위축증 환아들에게는 삶을 바꾸는 변화로, 이번 연구에서 많은 환아들이 4년 간의 에브리스디 치료를 통해 운동기능이 개선됐다는 점이 무척 고무적이다”며 “이번 연구에 참여한 환자 10명 중 9명은 에브리스디 장기 치료를 유지하고 있으며, 이러한 데이터는 다양한 연령대와 질환 유형에서 척수성 근위축증 환자들을 위한 효과적인 옵션으로서 에브리스디의 중요성을 강조해주고 있다”고 말했다.

한편 로슈의 ‘에브리스디’는 척수성 근위축증의 치료를 위해 생존운동신경세포-2(SMN2)를 표적하는 최초의 저분자물질(small molecule) 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA) 스플라이싱 조절제(splicing modifier)로, 미성숙 전령 RNA에 결합해 전신의 SMN 단백질 농도를 유지 및 증가시킨다. 1일 1회 경구 복용으로 전신에 작용, 폭 넓은 연령대의 환자에서 운동기능 개선 효과를 확인했다. <박해성·phs@kha.or.kr>

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