식품의약품안전평가원과 성인 급성 백혈병 환자 임상 결과 분석
일부 대조군에 위약을 투약하는 등 윤리적인 문제가 제기될 수 있는 기존 임상시험 패턴에서 벗어나 실제 진료에서 생성된 빅데이터를 활용해 임상결과를 도출할 수 있는 합성대조군 임상연구가 국내에 도입됐다.
연세의료원 연구개발자문센터(소장 심재용)는 식품의약품안전평가원 독성평가연구부 임상연구과와 함께 성인 급성 림프모구성 백혈병에 관한 합성대조군(Synthetic Control Arm, SCA) 연구를 진행한다고 3월 16일 밝혔다.
이번 연구를 통해 성인 급성 림프모구성 백혈병 환자 중 항암요법으로 치료받은 환자의 임상 결과와 블린사이토주로 치료받은 국외 연구결과를 비교·분석한다.
이 연구는 국내 의료기관에서 처음으로 수행하는 합성대조군 연구로 연세의료원 연구개발자문센터는 연구용 진료데이터를 기반으로 세브란스병원 혈액내과와 다학제 자문 협력을 통해 연구결과에 대한 타당성을 검증할 계획이다.
합성대조군 연구는 전자의무기록, 건강보험청구 등 수집된 실제 진료 기반 빅데이터인 실사용데이터를 활용해 임상시험 조건 및 목적에 맞도록 환자 데이터를 재구성한 것이다.
새로운 치료법의 효과 및 안전성을 조사하는 무작위대조군 연구는 일반적인 임상연구에서 가장 많이 사용되지만 희귀질환, 암 환자 및 소아임상시험처럼 환자 수가 적어 임상시험 대상 모집이 어렵거나 위약 투약 과정에서 비윤리적 문제가 발생할 수 있는 등 일부 어려움이 있다.
합성대조군 연구는 실제 진료 기반 환자 데이터를 재구성해 이런 문제를 보완할 수 있다. 비윤리적 문제를 보완하며 연구 분야를 넓힐 뿐만 아니라 연구 대상자 모집 비용, 검사 비용, 투약 비용 등 보다 효율적인 연구가 가능하다.
식품의약품안전평가원 주관으로 진행되는 이번 연구는 국외 블린사이토주로 치료받은 임상시험 연구 결과와 국내 의료빅데이터를 기반으로 수집된 외부대조군 연구 결과를 비교한다. 이는 의료기관 내 실사용데이터를 이용해 합성대조군 연구를 진행하는 국내 의료기관 첫 사례다.
심재용 연구개발자문센터 소장은 “이번 성인 급성 림프모구성 백혈병 관련 합성대조군 연구를 시작으로 다양한 질병의 유효성과 안전성을 합성대조군을 통해 본격적으로 검증할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.
한편 연세의료원 연구개발자문센터는 기업 주도형 R&D를 지원하기 위해 설립된 특화 조직으로 2018년 설립 이래 의료기관이 보유한 우수한 자원을 활용해 자문을 제공하는 산·학·병 협력 프로그램(SALT PLUS)을 운영하고 있다.
