효과적인 치료법 없는 난치성 실명 질환 환자에 희소식 될 듯
최근 안과 윤부줄기세포치료제 1상 임상시험이 국내 최초로 성공해 난치성 실명 질환 환자 치료에 희망이 될 전망이다.
가톨릭대학교 서울성모병원 안과 정소향 교수<사진>와 연세대학교 세브란스병원 안과 서경률 교수 연구팀은 난치성 실명질환인 윤부줄기세포 결핍질환 환자를 대상으로 자가 윤부줄기세포치료제 1상 임상시험을 국내 최초로 성공했다고 11월 17일 밝혔다.
윤부줄기세포 결핍질환은 각막의 투명도를 유지하는 윤부줄기세포의 손상으로 지속적 각막상피 결손 및 혼탁이 발생하는 난치성 실명 질환이다. 외상, 염증, 무분별한 콘택트렌즈 착용 등으로 유병률이 증가하고 있지만 현재까지 효과적인 치료방법이 없는 상태다. 윤부줄기세포 결핍질환을 동반한 환자는 줄기세포 이식이 함께 시행되지 않는 경우 각막이식 후에도 이식 성공률이 매우 낮아 실명 극복이 어렵다.
윤부줄기세포치료제(LSCD101)는 정소향 교수팀이 개발해 ㈜클립스 비엔씨에 기술을 이전한 치료제로 국내 최초의 유일한 안과 윤부줄기세포 치료제이다.
유럽에서 상용화된 자가 윤부줄기세포치료제(Holoclar®)에 비해 윤부줄기세포 효능이 평균 약 3배 이상 뛰어나며 세포배양 시 동물유래 세포와 배양액이 배제돼 안전성이 입증됐다.
연구팀은 단안의 윤부줄기세포 결핍질환으로 지속적인 시력 저하를 호소하는 환자 6명을 대상으로 자가 윤부줄기세포치료제 투여 후 6개월 동안 추적관찰한 결과, 6명 모두에서 환자의 안전성을 확인했다.
6명 모두 각막상피결손 호전 및 혈관화가 감소했으며 이 가운데 4명은 시력호전을 보여 유효성도 입증한 것.
현재 자가 윤부줄기포치료제 2상 임상시험을 진행 중이며, 양안 윤부줄기세포 결핍질환 환자를 대상으로 동종 윤부줄기세포치료제 임상시험도 예정돼 있다.
정소향 교수는 “현재까지 효과적인 치료방법이 없어 시력 저하로 고통받는 난치성 윤부줄기세포 결핍질환 환자들에게 곧 윤부줄기세포치료제가 상용화되어 사용될 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다.
