myPKFiT 3.0은 애드베이트주와 애디노베이트주를 사용하는 혈우병A 환자의 개인 약물동력학(Pharmacokinetic, 이하 PK) 데이터를 통해 예방요법 용량 및 투여 간격 설정을 시뮬레이션할 수 있는 의료기기로, 지난 2019년 1월9일 식약처로부터 승인받았다.
대구가톨릭대학교병원 소아청소년과 최은진 교수가 좌장을 맡은 이번 런칭 심포지엄에서는 다케다 글로벌 myPKFiT 담당자인 로먼 피클러와 스페인 라파즈대학병원 알바레즈 로만 교수가 연자로 나서 myPKFiT 3.0의 과학적 근거와 혈우병 환자의 PK 기반 맞춤형 치료의 리얼월드 데이터를 공유했다.첫 번째로 진행된 발표인 ‘myPKFiT 3.0의 과학적 근거(Scientific Rationale of myPKFiT 3.0)’에서 로먼 피클러는 “혈우병 환자는 저마다 고유의 PK 프로파일 가지고 있으며 이는 환자마다 개인차가 크기 때문에 혈우병 치료에 있어 환자 고유의 PK 값을 확인하는 것은 중요한 요소이다”라며 “myPKFiT은 2~3개의 혈액 샘플만으로 애드베이트주 및 애디노베이트주를 사용하는 환자들의 PK 프로파일을 확인할 수 있어 환자별 개인맞춤형 치료의 편의성을 높인 의료기기이다”고 말했다.
그는 또한 “환자용 모바일 어플리케이션에 있는 팩터미터(Factor meter)를 통해 환자가 실시간으로 자신의 혈중 8인자 농도 예측치를 확인할 수 있게 함으로써, 이에 따라 자신의 활동 강도를 스스로 조절하고 계획해 환자의 자가관리에 도움을 준다”고 덧붙였다.이어 알바레즈 로만 교수는 ‘PK 기반 개인맞춤형 치료의 리얼월드 데이터(PK Based Personalized in the Real World)’ 발표에서 “myPKFiT을 사용했을 때 연간관절출혈빈도(Annual Joint Bleeding Rate)가 감소하고 환자 삶의 질이 향상됨은 물론, 모바일 어플리케이션과 myPKFiT은 혈우병 환자 및 보호자를 대상으로 PK 데이터에 기반한 출혈 예방에 대한 이해도를 높일 수 있는 교육 도구로써 활용도 가능하며, 특히 모바일 어플리케이션에 대한 환자의 만족도가 높다”고 전했다.
이날 심포지엄에 참석한 다케다 헤마톨로지 사업부 김나경 부사장은 “myPKFiT 3.0을 통해 기존 애드베이트주뿐만 아니라 애디노베이트주를 투여 받고 있는 환자들까지도 그 대상 환자가 확대됐을 뿐 아니라, 특히 모바일 어플리케이션을 통해 환자들이 자신의 현재 혈중 8인자 예상 농도를 실시간으로 확인함으로써 자가관리를 도울 수 있게 됐다”며 “다케다는 앞으로도 혁신과 더 많은 혈우병 환자들이 자신에게 맞는 최적의 치료를 받을 수 있는 환경을 만드는데 노력을 아끼지 않겠다”고 말했다.한편 혈우병은 X염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 응고인자가 부족하게 되어 발생하는 출혈성 질환이다. 국내에 2천여 명의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 혈우병은 환자마다 PK 프로파일, 관절 상태, 치료 목표 등이 다르므로 이러한 요소들을 종합적으로 고려한 환자별 맞춤 치료전략이 중요하다.
