일본 쿄와하코기린은 최근 미국 울트라제닉스社와 공동 개발을 진행해 온 Crysvita(성분명 Burosumab)가 유럽연합 집행위원회(European Commission, EC)로부터 X선 화상 진단에서 골질환 소견이 있으면서 성장기에 있는 1살 이하 소아 또는 청소년에서의 X염색체 유전성 저인산혈증(XLH) 치료제로써 조건부 의약품 판매 승인을 취득했다고 3월7일 밝혔다.

XLH는 소아 및 성인에서 나타나는 희귀한 만성 진행성 골격근 장애다. 이번 EC의 판매 승인에 따라 항 FGF23 완전 인간 단일항체인 Crysvita는 과잉으로 분비되는 FGF23에 직접 작용하는 세계 최초의 치료제로 유럽의약품청(EMA)으로부터 내분비 치료 영역에서의 개선과 공공 위생에 대한 공헌을 인정 받았다고 밝혔다.

이번 판매 승인으로 Crysvita는 유럽 연합 28개국과 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인 등에서 판매가 가능해졌으며 유럽에서의 첫 발매는 2018년 2분기 독일에서 이뤄질 예정이다.

쿄와기린인터내셔널 대표인 톰 스트라트포드 박사는 “이번 조건부 승인 소식은 유럽에서 XLH로 고통 받는 환자들에게 희망을 안겨주었다. 세계에서 최초로 유럽에서 Crysvita를 발매하게 돼 기쁘다. 우리는 유럽에서 XLH로 고통 받는 환자들이 Crysvita를 접할 수 있도록 허가 당국과 긴밀히 일할 것이며, 의료 및 환자 단체와의 논의를 통해 이 희귀 질환에 대한 적절한 진단과 치료 기준을 마련할 수 있도록 지속적으로 노력할 것”이라고 밝혔다.

쿄와하코기린 연구개발 헤드이자 부사장인 미쯔오 사토 박사는 “우리는 이 희귀 질환으로 고통 받는 환자들을 위해 지난 20년간 XLH 연구와 Burosumab의 개발에 헌신해왔다. 앞으로도 이러한 환자들을 위해 신장과 골 대사 영역 연구에 매진할 것”이라고 밝혔다.

한편 한국쿄와하코기린은 Burosumab의 국내 개발과 관련해 현재 소아 및 성인에서의 XLH와 TIO(종양성 골연화증)를 대상으로 임상시험을 진행하고 있다.